上海交大醫學院就6歲女童基因編輯試驗死亡 啟動全面調查
上海交通大學醫學院新聞網今（26日）發出消息，指就近日網上關於該院研究人員仇某某發表的相關醫學研究論文，以及附屬新華醫院開展的一宗臨床研究的報道，醫學院已成立專項工作組，對事件展開全面調查。 醫學院表示，一直重視科研誠信與科研規範，堅決反對違背科研倫理、違規開展醫學科學研究，並會根據調查情況嚴肅處理。
內地媒體早前引述《科學》及學術誠信監督平台 Retraction Watch 的披露指，2025年3月24日，一名6歲女童在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受一項基因編輯療法的研究者發起臨床研究。該名女童患有 Snijders Blok–Campeau 綜合徵，屬於由 CHD3 基因突變引起的神經發育性疾病，主要表現為語言、認知及運動發育遲緩，通常不直接危及生命。
報道指，女童父母經患者交流群聯絡上海交通大學醫學院松江研究院仇子龍團隊，之後家屬決定嘗試針對 CHD3 基因突變的個體化基因編輯治療。相關治療需將病毒注入受試者脊柱底部的液體中。 報道又指，女童家屬為該項臨床試驗籌集了部分資金，約86萬美元，即約582萬元人民幣。女童接受治療3日後開始發燒，之後出現腎臟嚴重受損症狀，並在治療後一星期內死亡。新華醫院其後內部評估認為，女童死亡與此次基因編輯治療有關，死因為血栓性微血管病，但事件未被公開披露，也未出現在相關臨床試驗登記資訊更新中。
今年2月18日，仇子龍團隊聯同復旦大學程田林團隊、上海交通大學醫學院附屬新華醫院李斐團隊，在《自然》發表論文《In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice》，介紹鹼基編輯器 TeABE 在小鼠模型中的研究結果。論文顯示，研究人員利用該技術糾正小鼠 CHD3 基因突變，並改善部分行為異常，但未提及此前針對人類患者開展的基因編輯治療，亦未披露相關患者死亡事件。
報道指，論文發表後，女童家屬曾向上海交通大學醫學院提出投訴，要求調查及撤回論文。2025年9月，上海有關部門向上海交通大學醫學院附屬新華醫院罰款約3600美元，即約2.4萬元人民幣，原因是醫院未妥善監管該項試驗，亦未在相關數據庫將試驗註冊為商業資助研究項目。
《自然》回應《科學》時表示，論文審稿期間並不知道該患者死亡事件及家屬資助情況；若事先知悉，會將相關資訊納入論文評估考量。
