6歲女童基因編輯試驗後7日離世　上海交大醫學院成立專組全面徹查

國際權威科學期刊《科學》（Science）聯同學術誠信監察平台近日披露一宗備受醫學界關注的悲劇：一名六歲女童於上海交通大學醫學院附屬新華醫院，參與一項基因編輯臨床研究後不幸離世。事件曝光引發海內外廣泛討論，上海交通大學醫學院7月26日正式發出聲明，宣布成立專項工作組，對整件事件展開全面徹查，嚴肅審視當中涉及的臨床程序、科研倫理等各項問題。

該名女童確診患上由CHD3基因突變引致的斯奈德斯—布洛克—坎波綜合症，屬罕見神經發育障礙，病症多為認知、語言及運動發展遲緩，一般不會直接造成死亡。女童父母透過病友社群，聯繫上海交大醫學院松江研究院仇子龍研究團隊，籌集資金參與針對該基因突變的個體化在體基因編輯試驗。

有關療法透過腰椎穿刺，將承載鹼基編輯器的腺相關病毒載體注入脊髓液，嘗試修復缺陷基因。女童於2025年3月24日接受治療，三日後開始持續發燒，陸續出現腎臟嚴重受損、血小板急跌等危急性狀，病情急速惡化並送入深切治療部；接受治療一周後，女童搶救無效離世。院方內部評估認為，女童死因為血栓性微血管病，死亡事件與今次基因編輯治療存在關聯。

事件備受爭議一點在於，這宗致命不良事故長期未有對外公開，相關臨床試驗登記資料亦未有同步更新死亡個案記錄。另外，該研究團隊其後於國際頂尖期刊《自然》發表相關動物實驗論文，內容亦未有提及這宗人體臨床試驗的死亡悲劇，相關情況曝光後引發學術界對科研透明度、倫理規範的質疑。上海市相關衞生部門早前亦曾就試驗監管缺失，向涉事醫院作出行政處罰。

消息廣傳之後，上海交通大學醫學院正式發表情況說明，回應社會各界關切。學院表明高度重視事件，馬上組建專項調查團隊，全面核查臨床研究開展流程、倫理審查機制、知情同意程序、不良事件通報、相關論文發表等環節。校方強調，學院向來恪守科研誠信與醫學研究規範，堅決反對一切違背科研倫理、違規開展醫學研究的行為，調查完成後會依據結果對相關責任方作出嚴肅處理，同時歡迎公眾持續監督。